核心要点
  渤健(Biogen)周四宣布,尽管一款阿尔茨海默病在研药物中期临床试验数据表现不佳,公司仍决定将其推进至后期临床试验。
  因试验信号显示该药物可降低 tau 蛋白水平、减缓认知衰退(最低剂量组效果尤为明显),渤健计划将其进入3 期临床试验。
  此次结果,是渤健研发阿尔茨海默病药物坎坷历程中的又一步。

渤健位于马萨诸塞州剑桥市的研发园区渤健位于马萨诸塞州剑桥市的研发园区

  渤健周四表示,这款靶向tau 蛋白(与失忆症相关的关键蛋白)的在研药物,高剂量组别并未展现出更优疗效。
  即便如此,渤健仍决定推进至 3 期临床试验。试验数据显示,该药物能够降低 tau 蛋白水平、延缓认知功能衰退,最低剂量组效果最为突出。
  渤健研发负责人普丽娅・辛哈尔博士认为,本次试验结果具备说服力:
  “我们十分振奋,这款药物实现了病理层面 tau 蛋白降低 + 认知功能获益的罕见双重效果,且已基本锁定最优给药剂量。 这三项条件齐备,完全具备进入 3 期临床的资质。”
  此次研发进展,再次印证渤健布局阿尔茨海默病药物的曲折之路。
  渤健多年深耕脑部退行性疾病研发,已有两款延缓认知衰退的药物获批上市;但其首款药物阿杜卡单抗(Aduhelm) 因审批争议无法平息,最终退市。
  阿杜卡单抗与另一款药物仑卡奈单抗(Leqembi) 的作用机理,均是清除大脑中与阿尔茨海默病相关的β 淀粉样蛋白。
  而渤健最新在研药物Diranersen属于反义寡核苷酸,作用是抑制大脑中tau 蛋白的生成。
  竞争对手礼来(Eli Lilly)也在同步研发以降低 tau 蛋白为靶点的同类药物。

责任编辑:郭明煜

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