礼来公布其在研基因编辑疗法VERVE-102的1b期临床积极数据。该药物通过一次性碱基编辑，在患者体内使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）最高下降62%，PCSK9蛋白水平降低88%，且疗效在随访期内持续稳定。最重要的是，未观察到与治疗相关的严重不良事件。礼来表示，计划于今年年内启动2期临床试验。若后续研究成功，该疗法有望为家族性高胆固醇血症等患者带来“一针长效”的全新选择。

责任编辑：张俊 SF065

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