KalVista Pharmaceuticals周四在2026年国际药物经济学与结果研究学会年会及东部过敏会议上公布的新数据显示，针对2至11岁遗传性血管性水肿患儿，现有按需注射治疗方案给患者及其照护者带来了显著负担。
目前，美国FDA批准用于该年龄段患儿的唯一按需治疗药物需静脉注射。然而，真实世界理赔数据分析显示，尽管约三分之二的患儿被处方了静脉注射的pdC1INH，但实际上大多数治疗使用的是超适应症的皮下注射药物艾替班特。KalVista高级总监Alice Wang指出，这表明家庭和医生可能在寻求创伤更小的治疗选择。
数据显示，未满足的医疗需求十分突出。一项照护者调查发现，近半数患儿在最近一次HAE发作时未接受按需治疗。在接受治疗的患儿中，93.7%对使用注射治疗感到焦虑，其中68.8%报告有极度焦虑。导致不治疗或治疗焦虑的主要原因包括对针头的恐惧，以及预期注射会带来的灼烧感、刺痛感或疼痛。75%的患儿经历了治疗副作用，最常见的是注射部位疼痛。
KalVista首席执行官Ben Palleiko表示，这些数据凸显了HAE患儿及其家庭面临的巨大未满足需求，强化了市场对易于使用、能支持早期和持续治疗的新选项的需求。
此外，照护者同样承受着巨大压力。调查显示，在患儿最近一次发作时，43%发生在家庭之外，37%发生时尚无照护者陪同。63%的照护者在给药时遇到困难，90%对是否治疗感到焦虑。从发作到治疗的平均时间为2.8小时，仅31%的照护者能在1小时内给药。
值得注意的是，绝大多数照护者表示，最能改善患儿治疗体验的因素是拥有一种口服疗法。
KalVista首席医疗官Paul Audhya认为，这些挑战推高了急诊就医和居家健康服务等医疗资源的使用。他强调，这些数据再次印证了口服按需疗法的价值。
目前，KalVista正推进其口服药物Sebetralstat在2至11岁患儿中的KONFIDENT-KID试验，并计划在2026年第三季度提交新药上市申请。Sebetralstat的口服崩解片配方已在临床试验中展现出快速起效和良好的安全性，若获批，将成为该年龄段首个口服按需治疗药物。
责任编辑：张俊 SF065
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